Spinálna muskulárna atrofia (SMA) je vrodené, geneticky podmienené ochorenie, ktoré zásadne ovplyvňuje vývoj dieťaťa a jeho ďalší život. Deti bez liečby nie sú nikdy schopné samostatne chodiť, ani sa posadiť. Ich stav za zhoršuje, nevládzu sami prijímať potravu ani dýchať. Dostupná liečba predstavovala opakované podávanie liečiva ihlou priamo do miechového kanála dieťaťa v celkovej anestézii.
Od mája 2020 je Európskou agentúrou pre lieky schválené použitie génovej liečby v lekárskej praxi v EÚ. Ide o prevratnú zmenu v liečebných postupoch a novú nádej pre deti s touto závažnou diagnózou.
Eliška sa narodila ako zdravé dieťa. Štyri týždne po jej narodení si rodičia všimli, že niečo nie je v poriadku. Lekárske vyšetrenie znamenalo odhalenie krutej diagnózy – spinálnej muskulárnej atrofie typ I. (starší názov je Werdning-Hoffmannova choroba).